上周五,幾乎所有涉及Sarepta Therapeutics(NASDAQ:SRPT)的華爾街分析師都降低了對該生物技術公司的評級。響應一些令人失望的臨床試驗結果,摩根大通將Sarepta罕見地從跑贏大盤降為跑輸大盤。

Sarepta Therapeutics股票在周五開盤前下跌了一半左右,在上周收盤前沒有反彈。如果您仍然不確定為什么,那么您并不孤單。這就是華爾街上周拒絕購買該生物技術股票的原因。

翻牌圈

Sarepta最近報道了令人失望的SRP-9001臨床試驗數據,SRP-9001是一種針對杜興氏肌營養不良癥(DMD)的實驗性基因療法,可幫助患者產生微營養不良蛋白,這種新蛋白應像肌營養不良蛋白一樣起作用。患有DMD的孩子會繼承產生正常肌營養不良蛋白所需的錯誤基因,肌營養不良蛋白是一種蛋白質,可防止肌肉纖維在運動時相互摩擦。

一次服用SRP-9001的四名患者的早期數據表明,他們正在產生微量肌營養不良蛋白。在2019年末,羅氏(場外交易代碼:RHHBY)向Sarepta支付了11.5億美元的預付款,以獲取將SRP-9001商業化的權利。Sarepta借助其國際合作伙伴的現金,將SRP-9001送入研究102,共有41位患者。

看起來Sarepta與Roche的交易不會走得更遠。盡管SRP-9001確實幫助男孩產生了微量肌營養不良蛋白,但與安慰劑組相比,其在肌肉功能測試中的得分并未顯著提高。

銷售不受影響

看到臨床階段的生物技術股票因臨床試驗失敗而放棄其價值的一半并不少見,但是Sarepta Therapeutics成功地銷售了兩種不受公司近期臨床試驗失敗影響的DMD治療藥物。

Sarepta Therapeutics仍然是唯一為某些DMD出生的患者提供批準治療的公司。這些療法的合并銷售額,Exondys 51和Vyondys 53,在第三季度同比增長23%,預計今年它們的收入將達到6億美元。

證據在哪里?

應當是一個相對較小的問題的中期試驗失敗導致股票市場崩潰,因為它提醒投資者,該公司仍然沒有顯示令人信服的證據表明其治療方法可以改善DMD患者的治療效果。

Exondys 51和Vyondys 53在獲得批準的情況下上市銷售,如果該公司無法在驗證性試驗中驗證其利益,則可以將其撤銷。Sarepta公司有足夠的時間提供證據,以鞏固其商業階段藥物的批準并提高其受歡迎程度,但該公司尚未做出努力。

沒有人會說FDA對批準后的確認性研究的執行是一致的,投資者不必擔心失去Exondys和Vyondys的批準。Sarepta Therapeutics股票遭到挫敗是因為其最新的臨床試驗失敗令人難以置信的是,該公司仍然沒有證明自己有能力開發出真正有效的藥物。

時間不夠?

Sarepta Therapeutics不會在其基因治療計劃中投入使用,也可能不會。那是因為48周似乎還不夠長,無法衡量這種緩慢進展的疾病的臨床獲益。

北極星動態評估(NSAA)要求患者執行17個基本任務,例如站起來,爬樓梯,然后對可以完成的任務給予最高2分的獎勵。Sarepta Therapeutics公布的結果并未喪失能力,顯示接受安慰劑的患者在48周后改善了0.9點。

使用SRP-9001進行治療并不是要修復受損的肌肉,但從長遠來看,應該可以防止它們破裂。由于安慰劑組沒有足夠的時間表現出肌肉損傷,因此我們真的不能說SRP-9001無效。

買蘸料?

研究102中最初接受安慰劑的患者將接受SRP-9001治療,所有患者將在另外48周內再次被觀察到。研究102的結果將為可能于今年開始的更大規模的關鍵試驗提供依據。該公司還正在開發另一種基因療法候選藥物SRP-9003,用于治療四肢腰肌營養不良。

Sarepta Therapeutics于9月份以18億美元的現金和投資完成了投資,這應該使該公司有足夠的時間來全面測試其基因治療計劃。不幸的是,資本管理不善是Sarepta Therapeutics面臨的一個大問題。盡管在2020年的前9個月中,Sarepta的營收收入為3.95億美元,但運營虧損卻高達3.93億美元。

長期的損失以及持續缺乏證據證明Sarepta Therapeutics可以開發出一種有效的藥物,這使其成為目前應避免的生物技術股票。

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