所有的目光都集中在Moderna酒店的(納斯達克股票代碼:MRNA)的疫苗,但生物技術向前看,創下了一個新的研究合作Vertex制藥公司(NASDAQ:VRTX)開發囊性纖維化,這是頂點的專業治療。

這實際上是兩家公司在應對囊性纖維化方面的第二次合作。第一個項目涉及使用Moderna的Messenger RNA(mRNA)技術來表達囊性纖維化跨膜電導調節劑(CFTR)蛋白,該蛋白在患有囊性纖維化的患者中會發生突變。

最新的項目似乎更具雄心,但可能是一次性治療囊性纖維化的方法。該公司計劃不使用mRNA表達CFTR,而是計劃使用脂質脂納米顆粒(LNP)隨附的Moderna信使RNA來表達可編輯患者DNA的基因編輯蛋白,從而使肺細胞表達功能性CFTR蛋白。

這項為期三年的研究協議要求Vertex向Moderna支付7500萬美元的預付款,Moderna也有資格獲得高達3.8億美元的開發,監管和商業里程碑付款,以及因銷售產品而產生的分層銷售特許權使用費合作。

Moderna將負責制造LNP和mRNA,而Vertex將貢獻將被配制為LNP的基因編輯療法的其他組成部分。一旦確定候選人,Vertex將負責其臨床前和臨床開發,以及將這種療法推向市場的銷售。

有趣的是,Vertex已在CRISPR Therapeutics(NASDAQ:CRSP)基因編輯程序中獲得許可選項,以治療囊性纖維化。看來,Vertex通過與Moderna的第二次合作在兩個方面都下了賭注。

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