癌癥是一種棘手的疾病,其誘因之一就是產生一種腫瘤,這些腫瘤會以增加水平的CD47(一種通常與健康細胞相關的蛋白質)掩蓋自身。這告訴免疫系統不要攻擊,事實證明,這種所謂的“不要吃我”功能是一種非常有效的方法,可以使實體癌腫瘤隱藏在我們的體內。

2010年,斯坦福大學的研究人員展示了幾乎所有癌細胞如何使用此工具。到2015年,他們已經開發出一種抗體來阻斷隱蔽信號并警告特定的免疫細胞進行攻擊。TrilliumTherapeutics(NASDAQ:TRIL)是利用這一知識開發癌癥治療方法的眾多公司之一。自今年年初以來,該股票的價值已上漲了15倍,鑒于其市值僅為18億美元,這些股票可能才剛剛起步。

新任首席執行官按下重置按鈕

Trillium正在研究兩個程序來阻止CD47信號。看起來似乎很多,但是這種專注的方法實際上是我最喜歡公司的事情之一。在2019年9月加入公司后,首席執行官Jan Skvarka立即開始通過優先考慮最有希望的機會,減少人員和將開發重點放在兩個主要計劃TTI-621和TTI-622上進行精簡。

目前正在測試這兩種候選藥物,以抗擊血癌和實體瘤。它們不僅阻止“別吃我”信號,還觸發“吃我”警報,使免疫系統受到攻擊。(TTI-621提供了強烈的“吃我”警報,而TTI-622的警報適中。)

投資者和研究人員對這種潛力感到興奮的原因有很多。首先,與其他CD47阻滯劑不同,它們不與紅細胞結合。這樣可以減少患貧血的風險,減少影響所需的藥物,并且不會干擾輸血藥物。此外,這些阻滯劑的分子量僅為傳統單克隆抗體的一半-使細胞更容易吸收藥物,從而提高療效。

審判進行得如何

到目前為止,來自臨床試驗的評估這兩種候選藥物的安全性和劑量的結果是出色的,兩者均顯示33%接受各種低劑量治療的患者有反應。TTI-621在沒有對先前治療產生反應的血液相關癌癥患者中顯示1.4mg / kg的安全性,現已通過第一階段的四部分試驗以2mg / kg的速度發展。患者看到的改善似乎是劑量依賴性的:劑量越高,改善越大。這是令人鼓舞的,因為大多數CD47阻滯劑的劑量要高得多,為30mg / kg。這為Trillium的候選人留下了很大的影響力。

同樣,在患有某種形式的癌癥的患者中測試了TTI-622,該癌癥在淋巴結中生長,劑量高達8mg / kg。陽性結果與無明顯安全性事件相結合,已將該藥物推入了更高的12mg / kg劑量水平的試驗。

延齡草的候選藥物與四十七種藥物相似,后者于三月份被吉利德科學公司(納斯達克股票代碼:GILD)以50億美元的價格收購。但是,雖然已經研究了來自47種Magrolimab的CD47阻斷藥物與其他藥物的結合使用,但Trillium的候選藥物卻各自證明了結果。magrolimab進一步驗證了CD47阻斷方法,于9月獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)的突破性稱號。延齡草管理層定于12月初在美國血液學會(ASH)年度會議上介紹其計劃的最新情況。

不缺乏現金或機會

Trillium對最有前途的機會的關注,簡化的運營以及已證明的科學成功,都幫助該公司以多種方式籌集了資金。在截至9月30日的第三季度中,該公司將股票出售給了輝瑞公司(Pfizer)(NYSE:PFE)和公眾。向輝瑞公司的發行籌集了2500萬美元,而向公眾二次發行股票帶來了1.5億美元。

額外的現金很重要。對于小型生物技術公司而言,查看消耗率通常是有啟發性的-確定他們花錢的速度與擁有多少現金相比,以確定他們是否負擔得起即將進行的臨床試驗。有了最近一季度的這些現金注入,該公司在一段時間內就不必擔心。2.92億美元的現金輕松覆蓋了過去12個月中花費的2200萬美元,是原來的許多倍。即使隨著不斷發展的臨床試驗費用不斷攀升,Trillium的未來也不會出現現金緊縮的情況。

股票會在2021年使您致富嗎?明年不應該以致富為目標進行任何投資,但我確實希望Trillium的成功能夠持續下去,首先要在下個月的ASH會議上取得積極的成果。鑒于管理層所說的“同類最佳療法”,大量現金以及最近以50億美元收購的競爭對手,我希望更多的投資者意識到Trillium Therapeutics的機會證明其市值是目前市值的幾倍尺寸。

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